Atrofia muscolare spinale: AIFA approva onasemnogene abeparvovec
Dal 17/03/2024 è possibile utilizzare, in regime di rimborsabilità SSN, il medicinale onasemnogene abeparvovec per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) 5q.
Si informano gli utenti dei Registri dei Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, a seguito della pubblicazione della Determina AIFA nella GU n. 64 del 16/03/2024, a partire dal 17/03/2024 è possibile utilizzare, in regime di rimborsabilità SSN, il medicinale ZOLGENSMA per la seguente indicazione terapeutica:
- trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in pazienti con peso fino a 13,5 kg:
- con diagnosi clinica di SMA di tipo 1 ed esordio dei sintomi nei primi 6 mesi di vita, oppure
- con diagnosi di SMA 5q (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a 3 copie del gene SMN2).
Si specifica infine che, a partire dal 17/03/2024, il registro in oggetto è disponibile sulla piattaforma web; pertanto si invitano i referenti regionali a procedere all’abilitazione dei Centri sanitari autorizzati, accedendo al sistema.
Fonte: www.aifa.gov.it
Redazione SIFOweb