CAR-T: ciltacabtagene autoleucel autorizzata in Europa per mieloma multiplo

La Commissione Europea ha approvato ciltacabtagene autoleucel (Carvykyi®) per il trattamento di pazienti adulti affetti forme recidivanti o refrattarie di mieloma multiplo.

Cilta-cel è una terapia a base di linfociti T ingegnerizzati in modo tale da esprimere l’antigene di sintesi CAR, e si contraddistingue per la presenza di due domini antigenici capaci di riconoscere l’antigene di maturazione dei linfociti B (BCMA) espresso sulla superficie delle cellule tumorali.

È sufficiente il prelievo - tramite leucaferesi - dei linfociti T del paziente per dare avvio alla sequenza di preparazione delle CAR-T: mentre le cellule crescono e si moltiplicano nei bioreattori i pazienti in attesa vengono sottoposti a una terapia di condizionamento che punta a stabilizzare la malattia ed evitarne la progressione.

I risultati dello studio clinico di Fase Ib/II CARTITUDE-1 hanno messo in rilievo un tasso di risposta globale (ORR) del 98% e un tasso di risposta completa (CR) pari all’83%, con un follow-up mediano a lungo termine di circa 2 anni. La sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la sopravvivenza globale mediana (OS) non sono state raggiunte, suggerendo che più del 50% dei pazienti sono liberi da progressione di malattia a distanza di più di due anni dall’infusione (i tassi a due anni di PFS e OS sono pari rispettivamente al 61% e al 74%). Inoltre, i dati ottenuti hanno evidenziato un profilo di sicurezza in linea con quello delle altre terapie a base di cellule CAR-T e nessun nuovo evento avverso è stato osservato con un follow-up più lungo.

LE TERAPIE AVANZATE IN EUROPA E IN ITALIA

Fonte: www.osservatorioterapieavanzate.it

Redazione SIFOweb