CHMP: meeting highlights del 21-24 luglio 2025

L’EMA ha pubblicato le raccomandazioni adottate nella riunione del 21-24 luglio dal Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP).

Fra le azioni più significative si segnalano le raccomandazioni per l’approvazione di tredici nuovi farmaci, l’estensione delle indicazioni terapeutiche per otto farmaci e alcuni provvedimenti conseguenti al riesame delle documentazioni di alcuni altri farmaci.
In particolare, il CHMP ha raccomandato l’approvazione dei sottonotati prodotti:
- il farmaco orfano Aqneursa (levacetilleucina) per il trattamento di Niemann-Pick di tipo C, una malattia genetica rara, progressiva e fatale;
- il farmaco orfano Ekterly (sebetralstat) primo trattamento orale per il trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario di cui si raccomanda l'approvazione nell'Unione Europea;
- il farmaco orfano Romvimza (vimseltinib), per il trattamento di adulti affetti da tumore tenosinoviale a cellule giganti sintomatico;
- il farmaco orfano Tryngolza (olezarsen), per il trattamento di adulti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare, una rara e grave malattia ereditaria autosomica recessiva;
- il farmaco orfano Voranigo (vorasidenib), un medicinale destinato al trattamento dell'astrocitoma di basso grado o dell'oligodendroglioma, due rari tumori cerebrali maligni;
- Yeytuo (lenacapavir), per la profilassi pre-esposizione in combinazione con pratiche sessuali sicure per ridurre il rischio di infezione da HIV-1 acquisita sessualmente negli adulti e negli adolescenti ad alto rischio di infezione, farmaco per il quale è sufficiente la somministrazione solo due volte l'anno tramite un'iniezione sottocutanea;
- Zurzuvae (zuranolone) per il trattamento della depressione postpartum;
- il farmaco biosimilare Bildyos (denosumab), per il trattamento dell'osteoporosi e della perdita ossea;
- il farmaco biosimilare Bilprevda (denosumab), per la prevenzione degli eventi scheletrici negli adulti con neoplasie maligne avanzate che coinvolgono l'osso;
- il farmaco biosimilare Eyluxvi (aflibercept), per il trattamento della degenerazione maculare legata all'età e della disabilità visiva;
- il farmaco biosimilare Usrenty (ustekinumab), per il trattamento del morbo di Crohn, della psoriasi a placche e della psoriasi a placche pediatriche e dell'artrite psoriasica;
- i farmaci generici Macitentan Accord (macitentan) e Macitentan AccordPharma (macitentan),per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare.
Il Comitato ha raccomandato di non rilasciare l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco orfano Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
Jelrix (cellule che formano la cartilagine, autologa) ha ricevuto un parere negativo dal CHMP  per il trattamento dei difetti della cartilagine del ginocchio.
Il CHMP ha adottato un parere negativo per il farmaco orfano Nurzigma (pridopidina), destinato al trattamento di adulti affetti dalla malattia di Huntington.
Il Comitato ha raccomandato altre otto estensioni di indicazione per i medicinali già autorizzati nell'UE: Alhemo, Baqsimi, Clopidogrel Zentiva, Invokana, mResvia, Sirturo, Taltz e Tevimbra.
Le domande di autorizzazione all’immissione in commercio iniziale per tre medicinali sono state ritirate:
• Aplidin (plitidepsina), un medicinale che dovrebbe essere usato per il trattamento del mieloma multiplo;
• Ifinwil (eflornitina), per il trattamento di adulti e bambini a partire da un anno di età con neuroblastoma ad alto rischio;
• Nidlegy (bifikafusp alfa / onfekafusp alfa), per il trattamento di pazienti adulti con melanoma localmente avanzato completamente resecabile.

A seguito di un nuovo esame, il Comitato ha raccomandato il rilascio dell’ autorizzazione all’immissione in commercio per Kisunla (donanemab), un medicinale destinato al trattamento della malattia di Alzheimer in fase iniziale. Il Comitato ha raccomandato di concedere un’autorizzazione all’immissione in commercio nelle persone che non hanno una copia del gene ApoE4 o nelle persone che hanno solo una copia del gene.
Il CHMP  ha approvato la raccomandazione del Comitato per la Sicurezza dell'Agenzia (PRAC) a seguito di una revisione degli effetti indesiderati gravi di Ixchiq, un vaccino vivo attenuato contro la chikungunya. La precedente restrizione temporanea sulla vaccinazione delle persone di età pari o superiore a 65 anni, messa in atto durante la revisione, sarà ora revocata.
Il Comitato ha avviato una revisione di Tecovirimat SIGA per prendere in considerazione i dati emergenti da recenti studi clinici che suggeriscono una mancanza di efficacia nel trattamento dell'mpox, una malattia causata dal virus del vaiolo delle scimmie. Il riesame di Tecovirimat SIGA è stato avviato su richiesta della Commissione europea, ai sensi dell'articolo 20 del Regolamento (CE) n. 726/2004.
Il CHMP ha inoltre espresso parere positivo per aggiornare la composizione dei vaccini a mRNA Comirnaty e Spikevax per colpire la nuova variante SARS-CoV-2 LP.8.1 del virus che causa COVID-19.
Il CHMP ha approvato una modifica della composizione di Trixeo Aerosphere e del suo prodotto duplicato Riltrava Aerosphere per sostituire il propellente gassoso esistente con un'alternativa a gas a basso potenziale di riscaldamento globale. Si tratta della prima riformulazione di un medicinale per via inalatoria con un propellente più ecologico.
Il Comitato ha infine portato a termine la valutazione di una domanda volta a estendere l'uso del medicinale diagnostico Neuraceq negli adulti per monitorare la loro risposta ai trattamenti che riducono le placche di amiloide-beta. Sebbene il CHMP non abbia raccomandato questo uso, ha convenuto che le informazioni sul prodotto del medicinale devono essere aggiornate in modo che gli operatori sanitari abbiano accesso a informazioni aggiornate.

Per maggiori informazioni:

Agenda of the CHMP meeting 21-24 July 2025

Questions and answers on the outcome of assessment on use of Neuraceq to monitor treatment response

First reformulation of an inhaled medicine with environmentally friendly gas propellant

New treatment for Niemann-Pick type C disease

New injection for easier prevention of HIV infection in the EU and worldwide

Ixchiq: temporary restriction on vaccinating people 65 years and older to be lifted

Fonte: www.ema.europa.eu

Ugo Caroselli

farmacista, redazione SifoWeb