CdA AIFA: undici farmaci rimborsati, tra cui la prima terapia genica per emofilia B
Emofilia B, antimicotici, antitumorali e antibiotici: le nuove terapie approvate per la rimborsabilità dal SSN.
Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA, nella seduta del 29 luglio 2025, ha approvato la rimborsabilità di Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), la prima terapia genica per la forma grave e moderatamente grave di emofilia B, una malattia rara che provoca emorragie in articolazioni, muscoli e organi interni e richiede attualmente infusioni continue di Fattore IX. Hemgenix (farmaco orfano a cui è stato riconosciuto il requisito dell’innovatività) ,invece, viene somministrato in un’unica soluzione endovenosa e consente al fegato di produrre autonomamente il fattore IX necessario, migliorando la qualità di vita dei pazienti.
Oltre a Hemgenix, sono stati approvati altri 10 farmaci, tra cui due farmaci orfani:
- Rezzayo (rezafungin), un antimicotico per uso sistemico indicato per il trattamento della candidiasi invasiva negli adulti;
- Voydeya (danicopan), farmaco orale da utilizzare, in combinazione, in pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che presentano anemia emolitica residua.
Tra le nuove molecole chimiche rimborsate figurano:
- Balversa (erdafitinib), per carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico;
- Exblifep (cefepime/enmetazobactam), antibiotico per infezioni complicate del tratto urinario e per la polmonite acquisita in ospedale, primo farmaco autorizzato dal CdA di AIFA ad essere finanziato dal nuovo Fondo innovativi antimicrobico-resistenze.
Sono inoltre state approvate estensioni di indicazione per 6 farmaci già rimborsati, tra cui Entresto, Otezla, Tagrisso, Xalkori, Voxzogo e Zepatier.
Per maggiori informazioni:
Tabella di sintesi nuovi farmaci ed estensione delle indicazioni - CdA 29 luglio 2025
Fonte: www.aifa.gov.it
Redazione SIFOweb