Aggiornamenti AIFA su farmaci FC

Dal 7 agosto 2025 aggiornamenti importanti per i pazienti con fibrosi cistica: Ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor può essere prescritto in associazione con ivacaftor per nuove indicazioni, mentre i Registri di lumacaftor/ivacaftor, tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor sono stati chiusi.

Dal 7 agosto 2025, a seguito dell’entrata in vigore delle Determine AIFA pubblicate in G.U. n.181 del 6 agosto 2025, entrano in vigore importanti novità relative ai Registri di monitoraggio dei farmaci per la fibrosi cistica.

Aggiornamento dei Registri Kaftrio + Kalydeco

E' possibile utilizzare, in regime di rimborsabilità SSN, il medicinale KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in associazione a KALYDECO (ivacaftor) per le seguenti indicazioni terapeutiche:

- Kaftrio è indicato in regime di associazione con ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di eta' pari e superiore a 2 anni, che sono eterozigoti per F508del nel gene CFTR con una mutazione: 

• di gating (genotipo F/G) oppure 
• di funzione residua (genotipo F/RF) oppure 
• non classificata (genotipo F/non classificato) oppure 
• non identificata (genotipo F/non identificato).

- Kaftrio è indicato in un regime di associazione con ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di eta' pari e superiore a 2 anni, che sono omozigoti per la mutazione F508del nel gene per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) o eterozigoti per F508del nel gene CFTR con una mutazione a funzione minima (MF).

A partire dal 07/08/2025, il registro aggiornato è disponibile sulla piattaforma web. 

Inoltre, per le indicazioni relative a F/F e F/MF, è stato garantito l’accesso al Fondo per i farmaci innovativi non oncologici, con la raccomandazione ai referenti regionali di abilitare tempestivamente i Centri autorizzati.

Chiusura dei Registri Orkambi, Symkevi e Kalydeco

A seguito dell’entrata in vigore delle Determine AIFA PRES/1023/2025, PRES/1027/2025 e PRES/1029/2025, dal 7 agosto 2025 è terminato il monitoraggio dei Registri di:

• Orkambi (granulato e compresse) per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti a partire da 1 o 6 anni omozigoti per F508del nel gene CFTR;
• Symkevi, indicato in associazione con ivacaftor per il trattamento di pazienti affetti da fibrosi cistica (FC), di età pari e superiore a 6 anni con genotipo F508del omozigote o eterozigote con specifiche mutazioni CFTR;
• Kalydeco (granulato e compresse) in monoterapia per pazienti dai 4 mesi (granulato) o dai 6 anni (compresse) affetti da fibrosi cistica (FC) con mutazioni di gating di classe III o con mutazione R117H CFTR.

I clinici potranno completare la scheda di fine trattamento selezionando la voce “Chiusura Monitoraggio” tra le cause di fine trattamento.

Determina Pres/1022/2025 - Kaftrio

Determina Pres/1023/2025 - Kalydeco

Determina Pres/1027/2025 - Orkambi

Determina Pres/1029/2025 - Symkevy

Fonte: www.aifa.gov.it

Redazione SIFOweb