Rimborsata dal SSN la prima terapia di editing genetico per β-talassemia e anemia falciforme
Via libera alla rimborsabilità da parte di AIFA per la prima terapia genica CRISPR-CAS9, per nuovi farmaci, generici ed estensioni di indicazione.
Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA – nella seduta del 17 settembre- ha approvato la rimborsabilità di Casgevy (exagamglogene autotemcel), prima terapia genica con tecnologia su CRISPR-CAS9 autorizzata in Europa e in Italia, indicata per il trattamento di β-talassemia (TDT) e anemia falciforme (SCD).
La terapia utilizza cellule staminali ematopoietiche del paziente, modificate geneticamente per ripristinare la produzione di emoglobina fetale funzionale, riducendo la necessità di trasfusioni nella TDT e le crisi vaso-occlusive della SCD.
Nella stessa seduta il CdA dell’AIFA ha ammesso alla rimborsabilità anche:
- Il farmaco orfano Zynyz (retifanlimab) per carcinoma a cellule di Merkel;
- 5 nuove molecole di origine chimica tra cui Anzupgo (delgocitinib), Camzyos (mavacamten), Krazati (adagrasib), Medepidol (idromorfone) e Vanflyta (quizartinib).
- 6 farmaci generici tra cui Apremilast G.L., Apremilast Krka e Apremilast Teva (apremilast), Ciclofosfamide Seacross (ciclofosfamide), Diavic (liraglutide) e Intelence (etravirina).
- Estensioni di indicazione per medicinali già rimborsati, tra cui Bimzelx (bimekizumab), Braftovi (encorafenib) e Mektovi (binimetinib), Livmarli (maralixibat) e Tepkinly (epcoritamab).
Per maggiori informazioni:
Tabella di sintesi nuovi farmaci ed estensione delle indicazioni - CdA 17 settembre 2025
Fonte: www.aifa.gov.it
Redazione SifoWeb