Aggiornamento degli elenchi AIFA dei farmaci innovativi e degli agenti antinfettivi al 31 ottobre 2025

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha reso disponibile l’aggiornamento degli elenchi dei medicinali ai quali la Commissione Scientifica ed Economica (CSE) ha riconosciuto il requisito di innovatività terapeutica. Contestualmente sono stati pubblicati i report di valutazione relativi alle singole indicazioni terapeutiche.

Farmaci riconosciuti innovativi

Nell’aggiornamento risultano inseriti i seguenti medicinali:

• CASGEVY (exagamglogene autotemcel): indicato per il trattamento della β-talassemia trasfusione dipendente (TDT) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni e fino a 35 anni per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (haematopoietic stem cell, HSC) e non è disponibile un donatore consanguineo di HSC con antigene leucocitario umano (human leukocyte antigen, HLA) compatibile.
• EVKEEZA (evinacumab): indicato in aggiunta alla dieta e ad altre terapie volte a ridurre il colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 mesi e inferiore a 12 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH).
• VOXZOGO (vosoritide): indicato per il trattamento dell’acondroplasia in pazienti di età compresa tra i 4 mesi e i  14 anni al momento dell’inizio della terapia e le cui epifisi non siano chiuse. La diagnosi di acondroplasia deve essere confermata mediante opportuna analisi genetica.

Per ciascuna specialità il riferimento all’inserimento nell’elenco è pubblicato in Gazzetta Ufficiale relativamente alle indicazioni oggetto di rimborso da parte del Servizio Sanitario Nazionale.

Medicinali con esito negativo nella valutazione di innovatività

Sono stati inoltre pubblicati i report relativi ai medicinali per i quali la CSE non ha riconosciuto il requisito di innovatività terapeutica:

• VOYDEYA (danicopan): indicato, in associazione con ravulizumab o con eculizumab, per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che presentano anemia emolitica residua.
• ZYNYZ (retifanlimab): indicato in monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con carcinoma a cellule di Merkel (Merkel cell carcinoma - MCC) recidivato localmente avanzato non resecabile né candidabile a radioterapia.

Aggiornamento dell’elenco degli agenti antinfettivi “reserve”

AIFA ha inoltre aggiornato l’elenco degli agenti antinfettivi attivi nei confronti di germi multiresistenti classificati come “reserve” secondo la nomenclatura AWaRe dell’Organizzazione Mondiale della Sanità nonché attivi nei confronti di almeno un patogeno considerato prioritario dall'elenco «Bacterial Priority Pathogens List» dell'OMS, individuati secondo le modalità di cui alla Determina Pres n./966/2025.

Per tali medicinali non è prevista la valutazione del requisito di innovatività; tuttavia, qualora impiegati per il trattamento di infezioni da patogeni multiresistenti, essi:

• sono sottoposti a monitoraggio delle dispensazioni tramite registro AIFA;
• risultano rimborsati nell’ambito del Fondo Farmaci Innovativi.

Per ulteriori informazioni:

Farmaci innovativi e agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti

Fonte: www.aifa.gov.it

Redazione SIFOweb