Duchenne e mieloma multiplo: nuove terapie innovative rimborsate dal SSN

Sei nuovi farmaci ammessi alla rimborsabilità dal SSN, quattro dei quali destinati a malattie rare. Via libera anche a 14 estensioni di indicazione in oncologia e a due generici.

Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA ha dato il via libera alla rimborsabilità di sei nuovi farmaci, quattro dei quali destinati a malattie rare, e a numerose estensioni di indicazione in ambito oncologico. Le decisioni assunte rafforzano l’accesso alle terapie innovative e ampliano le opzioni disponibili nel Servizio Sanitario Nazionale per persone affette da patologie oncologiche e pazienti con malattie rare ad alto bisogno clinico.

Tra i farmaci orfani innovativi figurano:

• Duvyzat (givinostat) per la distrofia muscolare di Duchenne, recentemente autorizzato in UE e atteso dalla comunità dei pazienti.
• Carvykti (ciltacabtagene autoleucel), CAR-T rimborsata per il trattamento dei pazienti con il mieloma multiplo recidivato e refrattario, che hanno ricevuto almeno una precedente terapia e sono refrattari a lenalidomide. Negli studi sperimentali, Carvykti ha dimostrato di riuscire a ridurre significativamente il rischio di progressione o di morte rispetto ai trattamenti del braccio di controllo.

Gli altri due farmaci orfani ammessi alla rimborsabilità sono:

• Akantior (poliesanide), prima terapia autorizzata iun Europa per la cheratite da Acanthamoeba.
• Yorvipath (palopegteriparatide), indicato nel trattamento di adulti con ipoparatiroidismo cronico. 

Il via libera del CdA ha riguardato anche 2 nuove molecole indicate per l’uso in ambito oncologico: 

• Lazcluze (lazertinib) per il trattamento, in combinazione amivantamab, del carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato. 
• Tevimbra (tislelizumab) indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma a cellule squamose dell’esofago non resecabile, localmente avanzato o metastatico.

Approvate inoltre 14 estensioni di indicazione terapeutica per farmaci già disponibili, due medicinali generici e la negoziazione del prezzo di Beleodaq (belinostat), farmaco non autorizzato in Italia, per l’inserimento nella lista della Legge 648/1996 con l’indicazione per il trattamento di pazienti adulti con linfoma periferico a cellule T (PTCL) recidivato o refrattario. Anche Beleodaq sarà quindi rimborsato dal SSN.

 

Comunicato n. 7/2026

Tabella di sintesi nuovi farmaci ed estensione delle indicazioni - CdA 25 febbraio 2026

Fonte: www.aifa.gov.it

Redazione SIFOweb