FDA approva elosulfase alfa per sindrome di Morquio

E' la N-acetilgalattosamina-6-solfato solfatasi (GALNS), la prima terapia enzimatica sostitutiva per curare la sindrome di Morquio (detta anche Mucopolisaccaridosi tipo IVA).

La sindrome di Morquio è una malattia genetica rara da accumulo lisosomiale, a trasmissione autosomica dominante. La carenza di GALNS porta ad accumulo di cheratan solfato e condroitin solfato nei lisosomi, che causa infine displasia delle ossa, bassa statura ed anormalità articolari.

Elosulfase alfa, approvato per pazienti con più di 5 anni, viene somministrato con infusione endovenosa una volta a settimana. Può dare reazioni d'ipersensibilità.

Per ulteriori informazioni:
FDA approves Vimizim to treat rare congenital enzyme disorder

Fonte: www.fda.gov

simone de luca
specializzando, redazione sifoweb