Emofilia A: Approvata in Europa la prima terapia genica
La Commissione Europea concede a valoctocogene roxaparvovec l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio per il trattamento dell’emofilia A grave.
Valoctocogene roxaparvovec (Roctavian), prodotta dall’azienda BioMarin Pharmaceutical, rappresenta la prima terapia genica per il trattamento di pazienti adulti affetti da emofilia A in forma grave, senza una storia clinica di inibitori del Fattore VIII e senza anticorpi rilevabili contro il sierotipo 5 del virus adeno-associato (AAV5).
La raccomandazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) - che fa seguito al parere favorevole del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) giunto nello scorso mese di giugno - riconosce i benefici derivanti dall’utilizzo di valoctocogene roxaparvovec anche alla luce dei trattamenti oggi esistenti per questa grave malattia ematologica. Le persone affette da emofilia A non sono in grado di produrre il Fattore VIII (FVIII) della coagulazione e sono costantemente a rischio di sanguinamenti dolorosi e prolungati a livello dei muscoli e delle articolazioni. I trattamenti oggi esistenti prevedono il ricorso a periodiche infusioni del FVIII a cui i malati non possono rinunciare per il resto della loro vita e che, necessariamente, comportano un pesante impatto sulla loro stessa qualità di vita.
Valoctocogene roxaparvovec viene somministrata con infusione endovenosa un’unica volta (si tratta di una terapia genica in vivo “one shot”) e agisce fornendo al paziente un gene grazie a cui le cellule del suo organismo possono iniziare a produrre il FVIII senza che sia più necessario ricorrere alle infusioni periodiche. Visti i buoni risultati ottenuti negli studi clinici di registrazione del farmaco, la Commissione Europea ha concesso un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata (CMA), che riconosce come il medicinale risponda a un’esigenza medica non soddisfatta sulla base di una valutazione positiva del rapporto rischio-beneficio. BioMarin continuerà a fornire ulteriori dati provenienti dagli studi clinici in corso entro scadenze definite per confermare che i benefici continuano a superare i rischi, basandosi su quello che già costituisce il più ampio pacchetto di dati clinici per la terapia genica nell’emofilia A.
È possibile consultare la lista delle terapie avanzate approvate in Europa e in Italia scaricando la tabella di Osservatorio Terapie Avanzate:
Tabella terapie avanzate approvate - settembre 2022
Fonte: www.osservatorioterapieavanzate.it
Redazione SifoWeb