CHMP esprime parere favorevole sull'uso di burosumab per osteomalacia oncogenica
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) ha raccomandato l'approvazione di burosumab per il trattamento dell'ipofosfatemia legata a FGF23 nell'osteomalacia oncogenica.
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'approvazione di burosumab per il trattamento dell'ipofosfatemia legata a FGF23 nell'osteomalacia oncogenica associata a tumori mesenchimali fosfaturici che non possono essere resecati o localizzati in modo curativo, in pazienti a partire da un anno di età.
L’osteomalacia oncogenica, chiamata anche osteomalacia indotta da tumore (TIO), è una patologia acquisita causata da un tumore mesenchimale fosfaturico benigno, tipicamente piccolo e a crescita lenta. È una condizione rara, con meno di 1.000 casi riportati nella letteratura scientifica, e colpisce principalmente gli adulti, con un'età media all’insorgenza di 40-45 anni. La TIO è comunemente caratterizzata da sintomi che includono dolore osseo, difficoltà a camminare, fratture patologiche, bassa statura e debolezza muscolare, con un impatto negativo sulla capacità di svolgere le normali attività quotidiane e sul benessere fisico e sociale dei pazienti. Una cura per la TIO può essere ottenuta con la resezione chirurgica completa del tumore che ne è all’origine, intervento che però non è sempre possibile a causa della localizzazione e della difficoltà d’individuazione del tumore stesso.
Somministrato mediante iniezione sottocutanea, burosumab è un anticorpo monoclonale ricombinante completamente umano che si lega alla proteina FGF23 e ne inibisce l'attività, ripristinando l'omeostasi del fosfato. L’efficacia e la sicurezza del farmaco nei pazienti con TIO sono state dimostrate in due studi clinici di Fase II.
La Commissione Europea esaminerà ora la raccomandazione del CHMP e nei prossimi mesi prenderà la decisione definitiva in merito all’approvazione di burosumab per l’osteomalacia oncogenica. Se autorizzato, il farmaco sarà il primo trattamento biologico disponibile per i pazienti europei affetti da questa patologia.
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Fonte:www.osservatoriomalattierare.it
Redattore Sifoweb