AIFA: via libera alla rimborsabilità di due nuovi farmaci orfani e sette estensioni di indicazione
Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA, riunito il 23 settembre 2026, ha dato il via libera alla rimborsabilità a carico del Servizio Sanitario Nazionale di due nuovi medicinali orfani destinati al trattamento di malattie rare e di sette estensioni di indicazione terapeutica e variazioni posologiche.
Tra i nuovi medicinali ammessi alla rimborsabilità figura Ezmekly (mirdametinib), indicato in monoterapia per il trattamento dei neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e non operabili in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1).
Via libera alla rimborsabilità anche per Ziihera (zanidatamab), indicato in monoterapia nel trattamento di pazienti adulti con cancro delle vie biliari (BTC) HER2-positivo (IHC 3+), non resecabile, localmente avanzato o metastatico, precedentemente trattato con almeno una linea di terapia sistemica.
Il provvedimento del CdA AIFA comprende inoltre sette estensioni delle indicazioni terapeutiche e variazioni posologiche:
- Dabigatran Etexilato Teva (dabigatran etexilato): rimborsato per il trattamento del tromboembolismo venoso (TEV) e per la prevenzione di TEV ricorrente nei pazienti pediatrici (dal momento in cui il bambino è in grado di ingerire cibo morbido fino a meno di 18 anni di età).
- Gamten (immunoglobuline umane normali): estensione alla profilassi pre/post esposizione al morbillo in adulti, bambini e adolescenti suscettibili nei quali l’immunizzazione attiva sia controindicata o non raccomandata, e all’immunomodulazione negli adulti con dermatomiosite in fase attiva trattati con farmaci immunosoppressori, inclusi i corticosteroidi, o in caso di intolleranza o controindicazioni a tali trattamenti.
- Koselugo (selumetinib): rimborsabilità per il trattamento in monoterapia dei neurofibromi plessiformi inoperabili e sintomatici nei pazienti adulti con neurofibromatosi di tipo 1.
- Nucala (mepolizumab): rimborsabilità negli adulti come trattamento di mantenimento aggiuntivo della broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) non controllata, caratterizzata da un aumento degli eosinofili ematici, in associazione alla tripla terapia con corticosteroide inalatorio (ICS), LABA e LAMA.
- Pegasys (peginterferone alfa-2a): rimborsabilità in monoterapia negli adulti per il trattamento della policitemia vera e della trombocitemia essenziale.
- Tevimbra (tislelizumab): rimborsabilità del nuovo schema posologico di 400 mg somministrati per infusione endovenosa una volta ogni sei settimane.
- Veltassa (patiromer): estensione della rimborsabilità al trattamento dell’iperkaliemia negli adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni.
Nel corso della stessa seduta, il CdA AIFA ha inoltre approvato riduzioni della spesa farmaceutica derivanti dalla rinegoziazione dei prezzi di medicinali già rimborsati dal SSN, per un valore complessivo pari a 34,9 milioni di euro.
Per maggiori informazioni:
Tabella di sintesi nuovi farmaci ed estensione delle indicazioni - CdA 23 settembre 2026
Fonte: www.aifa.gov.it
Redazione SIFOweb